FDA, 신약 개발에서 동물실험을 대체하기 위한 지침 초안 발표 (FDA Releases Draft Guidance on Alternatives to Animal Testing in Drug Development)
발표일: 2026년 3월 18일
미국 식품의약국(FDA)은 오늘 신약 개발 과정에서 동물실험 대신 사용될 ‘새로운 접근법(NAMs, New Approach Methodologies)’의 유효성을 검증하고, 인간 중심의 데이터를 바탕으로 안전하고 효과적인 약물을 시장에 더 신속하게 출시할 수 있도록 돕기 위한 지침 초안을 발표했습니다.
이 초안은 동물실험을 줄이기 위한 FDA 로드맵 실행의 또 다른 주요 이정표이며, 약물 안전성 정보를 얻기 위한 기본적 방법으로 동물실험을 사용하는 관행에서 벗어나겠다는 FDA의 의지를 반영합니다. 이 지침 초안은 의약품 허가 신청이나 일반의약품(OTC) 모노그래프와 관련하여 비임상 NAMs 데이터가 제출될 때, 이를 검증하기 위해 의약품 평가 연구 센터(CDER)가 고려하는 일반적인 권장 사항을 설명하고 있습니다.
로버트 F. 케네디 주니어(Robert F. Kennedy Jr.) 보건복지부(HHS) 장관은 “이 지침 초안은 동물실험을 인간과 관련성이 높고 과학적으로 엄격한 방법으로 대체하려는 우리의 약속을 진전시킵니다.”라며, “명확한 검증 기준은 이 현대적인 도구들이 규제 당국의 신뢰를 얻고, 더 안전하고 효과적인 치료제를 환자들에게 신속하게 제공하는 데 도움이 될 것입니다.”라고 말했습니다.
FDA 규정에 따라, 신약 개발사들은 임상시험을 진행하기 전에 비임상 약리학 및 독성학 데이터를 제출해야 합니다. 전통적으로 많은 연구가 동물을 대상으로 진행되어 왔지만, CDER은 해당 방법론이 신뢰성과 과학적 타당성을 입증하는 경우 NAMs에서 얻은 데이터를 정기적으로 검토하고 있습니다.
마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 “기술의 발전으로 인해 우리는 인체에서의 안전성과 효능을 예측하는 성과가 저조했던 신약 개발 단계의 동물실험을 넘어설 수 있게 되었습니다.”라며, “이 지침은 규제 당국에 제출하는 자료에서 동물실험에 대한 현대적 대안의 채택을 촉진할 것입니다.”라고 덧붙였습니다.
NAMs의 예로는 다음과 같은 혁신적인 테스트 접근법이 포함됩니다:
- 복잡한 2차원 시험관 내(in vitro) 연구
- 오가노이드(organoid)·스페로이드(spheroid)·장기 칩(organs on chips)과 같은 3차원 모델
- 화학적 반응성 연구
- 컴퓨터 시뮬레이션 또는 인실리코(in-silico) 모델링
- 제브라피쉬나 예쁜꼬마선충(C. elegans)과 같은 ‘계통발생학적 하등’ 동물을 이용한 연구 (모델 연구)
현재 검증된 NAMs가 검증되지 않은 동물 모델보다 인간의 약물 반응을 더 잘 예측하는 사례가 다수 존재합니다. NAMs는 독성을 식별하고, 임상시험용 약물의 작동 방식을 입증하며, 비임상 연구의 예측 가능성을 높이고, 향후 임상시험의 안전성을 향상시킬 수 있습니다.
이 지침 초안은 NAMs에 대한 4가지 핵심 검증 원칙을 확립합니다:
- 사용 상황 (Context of Use): NAMs의 의도된 규제 목적을 명확히 정의
- 인간 생물학적 관련성 (Human Biological Relevance): NAMs가 독성을 어떻게 평가할 수 있는지 입증
- 기술적 특성화 (Technical Characterization): 견고하고 신뢰할 수 있으며 재현 가능한 방법을 통해 과학적 신뢰 구축
- 목적 적합성 (Fit-for-Purpose): NAMs가 규제 의사결정(예: 신약 심사 및 잠재적 승인)에 도움이 된다는 보장
이 지침은 신약 개발에 사용되는 NAMs에 대한 일반적인 검증 고려사항을 제공하지만, 특정 방법론이나 신약 발굴 애플리케이션을 구체적으로 다루지는 않습니다. FDA는 신약 개발사들이 NAMs 활용을 고려할 때, 특히 적응증, 질병, 장기 및 평가변수(endpoint)별 적용과 관련하여 해당 FDA 심사 부서와 사전에 협의할 것을 권장합니다.
트레이시 베스 호그(Tracy Beth Hoeg) CDER 국장 대행은 “이제 FDA가 신약 개발 패러다임을 ‘동물을 사용하여 인간의 반응을 예측하던 기본 방식’에서, 임상시험 전에 인간의 약물 반응을 더 신뢰성 있고 효율적이며 윤리적으로 예측할 수 있는 ‘인간 중심 모델을 통해 데이터를 얻는 방식’으로 전환할 때입니다.”라고 강조했습니다.
NAMs의 확대 사용은 복잡한 인간의 질환 상태를 재현하는 데 종종 실패하는 “동물 연구에 대한 의존도를 줄이기 위한” MAHA 위원회의 전략 보고서에서 제시된 핵심 권고 사항이었습니다. 또한 오늘의 발표는 특정 단일클론항체에 대한 비인간 영장류 실험을 줄이는 것과 관련하여 2025년 12월에 발표된 지침 초안의 연장선에 있습니다.
추가로, FDA는 발열성 내독소 검사에 대한 현재의 생각을 명확히 하기 위해 “산업계를 위한 발열성 내독소 검사 지침 – 질의응답(Guidance for Industry Pyrogen Endotoxins Testing – Questions and Answers)” 최종 지침의 레벨 2 개정판을 함께 발표합니다. 이 조치는 2025년 5월 발표된 USP 챕터 <86> (재조합 시약을 사용한 세균성 내독소 검사)와 방향을 같이하며, FDA가 규제하는 의약품 및 의료기기의 세균성 내독소 검사를 위해 재조합 시약 사용으로 전환하려는 제조업체들에게 명확성을 제공합니다.